Malý Adámek dostal jako druhý pacient v Česku nejdražší lék na světě: Zolgensma stojí zhruba 2,5 milionu dolarů na jedno léčení

Po dvouletém Maxovi dostal další pacient v nemocnici Motole v Praze, chlapec jménem Adam, nejdražší lék na světě. Zolgensma, jehož léčba sestává pouze z jedné injekce, stojí 55 milionů korun (asi 2,5 milionu dolarů).

Oba chlapci trpí spinální svalovou atrofií. Podle zákona není za tento lék povinna platit žádná evropská pojišťovna.

Charitativní fond Regi Base proto spustil sbírku darů a za pouhé dva týdny poslali čeští obyvatelé 7 milionů korun.

Česká pojišťovna OZP však souhlasila s dobrovolným platením za léčbu Maxíka, Adama a dalšího dítěte.

Chlapci se tak stali prvními pacienty v historii České republiky, kteří dostávali Zolgensma. Jak efektivní bude jeho účinek v následujících třech měsících.

Svalová atrofie je vzácné genetické onemocnění způsobené mutací v genu SMN1 (motorický neuron přežití 1). Nedostatek proteinu kódovaného tímto genem vede k dysfunkci a smrti motorických neuronů v mozkovém kmeni a míchy.

Výsledkem je, že atrofie svalů postupuje a dochází k úmrtí v důsledku respiračního selhání.

Zolgensma – lék na genovou terapii se podává pacientovi (určené výhradně pro děti do dvou let) intravenózně pouze jednou.

Je to normální kopie genu SMN1 zabudovaného do genomu speciálního viru (protože dodání genetického materiálu do buňky je přirozenou schopností virů).

Po podání je vadný gen nahrazen normálním genem a dochází ke stálému zlepšení motorických funkcí.

Vysoké náklady na léčivo jsou způsobeny tím, že ho švýcarská společnost Novartis vydala ještě nedávno, a zaměřuje se na malou skupinu pacientů – touto nemocí trpí jen několik tisíc pacientů na celém světě.

Proto všechny náklady na vývoj a testování léku klesly na jejich ramena.